El próximo viernes, 26 de julio de 2024, a las 11:00h, se llevará a cabo la defensa de tesis doctoral de Marta Talaverón Rey en el Centro Andaluz de Biología del Desarrollo (CABD) de la Universidad Pablo de Olavide. La tesis, titulada «Efecto del ácido α-lipoico en modelos celulares de enfermedades neurodegenerativas», se enmarca dentro del ambicioso proyecto Braincure, bajo la dirección del reconocido doctor José Antonio Sánchez Alcázar.
El Proyecto Braincure
Braincure es un proyecto de investigación pionero que busca desarrollar tratamientos innovadores para enfermedades neurodegenerativas raras, específicamente la PKAN (Neurodegeneración con Acumulación de Hierro en el Cerebro) y la Ataxia de Friedreich. Dirigido por el doctor Sánchez Alcázar, este proyecto forma parte del compromiso de la Universidad Pablo de Olavide y el Centro Andaluz de Biología del Desarrollo en la búsqueda de soluciones terapéuticas para enfermedades hasta ahora sin cura.
El objetivo principal de Braincure es identificar y desarrollar moléculas terapéuticas que puedan mitigar los efectos de estas enfermedades debilitantes. Entre las líneas de investigación destacadas, se encuentra el estudio del ácido α-lipoico, un antioxidante con potencial neuroprotector, cuya eficacia está siendo evaluada en modelos celulares específicos.
La Tesis de Marta Talaverón Rey
La investigación de Marta Talaverón Rey se centra en los efectos del ácido α-lipoico en modelos celulares de enfermedades neurodegenerativas. Su trabajo ha implicado un análisis detallado de cómo este compuesto puede influir en la viabilidad celular y en la reducción del estrés oxidativo, factores cruciales en la progresión de enfermedades como la PKAN y la Ataxia de Friedreich.
El ácido α-lipoico ha mostrado promesas en ensayos preclínicos como un agente capaz de mejorar la función mitocondrial y reducir la acumulación de hierro en las células cerebrales afectadas. Los resultados de esta investigación podrían abrir nuevas vías para el desarrollo de tratamientos efectivos para estas condiciones.
Las enfermedades neurodegenerativas constituyen un grupo heterogéneo de enfermedades que afectan al sistema nervioso central y cuya sintomatología se debe principalmente a la muerte progresiva de células neuronales. Una gran parte de las enfermedades neurodegenerativas se caracterizan por la acumulación de depósitos de hierro en el cerebro. En este trabajo, estudiamos dos enfermedades neurodegenerativas que cursan con acumulación de hierro y que tienen una origen genético, la Neurodegeneración Asociada a la Pantotenato quinasa 2 (PKAN) incluida en el grupo de las ENACH (Enfermedades Neurodegenerativas que Acumulan Hierro) y la ataxia de Friedreich (AF) causada por una expansión del codón GAA en el gen de la frataxina (FXN). En la actualidad, estas enfermedades no tienen un tratamiento curativo.
Los experimentos realizados en este trabajo muestran que ambas enfermedades neurodegenerativas presentan una fisiopatología muy similar, observándose además de la acumulación de hierro, acumulación de lipofuscina, disfunción mitocondrial y alteración del metabolismo del hierro en los fibroblastos derivados de los pacientes. Dada la similitud fisiopatológica entre ellas, se evaluaron los efectos de ácido lipoico, un potente antioxidante, sobre las alteraciones observadas en los cultivos celulares. El tratamiento con ácido lipoico fue capaz de corregir parcialmente todas las alteraciones patológicas en mutaciones específicas en modelos celulares de PKAN y AF.
Además, neuronas inducidas generadas por reprogramación directa se utilizaron como modelo celular para estudiar la fisiopatología y los efectos del ácido lipoico sobre uno de los tipos celulares más afectados en PKAN y AF. El modelo neuronal mostró las principales alteraciones detectadas en los fibroblastos y confirmo los efectos beneficiosos de la suplementación con ácido lipoico.